پاورپوینت روش های ژنتیکی درمان بیماری در قالب 42 اسلاید گردآوری و در اختیار شما عزیزان قرار گرفته است . در ادامه قسمتی از متون اسلاید های اول به همراه تصویری از مجموعه اسلاید ها برای توضیحات بیشتر قرار داده شده است.
بیماری های ژنتیکی در مقابل درمان ژنتیکی بیماری
• به هیچ وجه ارتباطی میان علت بیماری و توانایی درمان آن وجود ندارد.
• درمان بیماری ژنتیکی بیشترین پیشرفت رابرای اختلالاتی دارد که اساس بیوشیمیایی آنها کاملا شناخته شده است.
اشتباهات ادرزادی متابولیسم
سطح بیوشیمیایی به خوبی شناسایی وکاملا با درمان های مرسوم تناسب داده می شود.نقاط ورود پتانسیل بسیاری برای دخالت در اشتباهات مادرزادیمتابولیسم وجود دارد.
محدودیت سوبسترایی (بیماری فنیل کتونوری)
جایگزین کردن یک فرآورده ی ناقص(هیچوتیروئیدیسم)
استفاده از مسیرهای جایگزین برای حذف متابولیت های سمی(مثل حجامت در درمان بیماری هموکروماتوز)
استفاده از مهارکننده های متابولیکی(تیروزینمی نوع یک)
درمان ژنتیکی بیماری ممکن است در چند سطح مختلف هدایت شود
دارو های مولکول کوچک
تولید آنتی بادی های مهندسی ژنتیک بشری
تولید پروتئین های نوترکیب درمانی
تولید واکسن های مهندسی ژنتیک شده
روش های ژنتیکی درمان بیماری با استفاده از پروتئین های درمانی دارو هایی که میتوانند کدون خاتمه را مهار کنند.
جهش های بی معنایی که خاتمه ترجمه را پیش از بالغ شدن تحریک میکنند مسئول ایجاد 5تا 70% بیماری های ارثی هستند.
دارو هایی نظیر آنتی بیوتیک های آمینوگلیکوزیدی نظیر GTC124Rجنتامایسین و که در درمان فیبروز کیستی مد نظر است.
